Onderzoek is waar het om draait

Villa Joep investeert in vier categorieën onderzoek: fundamenteel gen-onderzoek, onderzoek naar antibodies (antilichamen), translationeel onderzoek naar epigenetische medicijnen en klinisch onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen.

Een neuroblastoom is een tumor die uit kwaadaardige cellen van het zenuwstelsel bestaat. De overlevingskans van kinderen met een neuroblastoom is zeer slecht. Neuroblastoom tumoren worden in drie risicogroepen ingedeeld (laag, intermediair en hoog), op basis van leeftijd, uitbreiding van de ziekte en genetische veranderingen in de tumorcellen.

Doorbraken
Na jaren van stilstand leidde het onderzoek van het complete genoom in februari 2012 tot een belangrijke doorbraak. In een door Villa Joep geïnitieerd en gesteund onderzoek ontdekten de onderzoekers van de afdeling Oncogenomics van het AMC in Amsterdam twee oorzaken van neuroblastoom.
In oktober 2012 publiceerden onderzoekers van het AMC en het Sophia-kinderziekenhuis de ontdekking van het LIN28b als veroorzaker van neuroblastoom. Ook dit was een belangrijke internationale doorbraak.

In 2017 deed de Neuroblastoom Research Group van het AMC in Amsterdam een belangrijke ontdekking. Het – mede door Villa Joep gefinancierde - onderzoek toont aan dat neuroblastoom niet uit één maar uit twee celtypen bestaat. Wanneer de neuroblastoom ook na intensieve (chemo)behandeling terugkeert, het zogenaamde recidief, bestaat het voor zo’n tachtig procent te bestaan uit het nieuwe celtype. Het nieuwe celtype blijkt dus resistent voor de gangbare chemotherapie. Deze ontdekking kan baanbrekend zijn voor het neuroblastoomonderzoek én voor de behandeling. Lees meer over de belangrijke doorbraak.

Klinisch onderzoek nieuwe geneesmiddelen
Nieuwe geneesmiddelen worden uitvoerig getest voordat ze gebruikt kunnen worden. Na laboratoriumonderzoek wordt de werkzaamheid en veiligheid van een nieuw geneesmiddel in klinische studies bij patiënten getest. Villa Joep financiert vroeg-klinisch onderzoek waarin kleine groepen patiënten een geneesmiddel krijgen toegediend en onderzocht wordt of het geneesmiddel effectief werkt en veilig is.

dsc-4264.jpg dsc-4376.jpg dsc-4298.jpg dsc-4292.jpg dsc-4368-2.jpg

Beschikbaarheid tumormateriaal
Om vooruitgang in genezingskansen te blijven boeken, is onderzoek extreem belangrijk. Hiervoor is het noodzakelijk dat er voldoende tumormateriaal van de patiënten beschikbaar is. In de Verenigde Staten staan ouders van overleden patientjes inmiddels materiaal (tumor biopten, beenmerg en bloedafnames) af voor onderzoek. In Nederland komt dit slechts sporadisch voor. Gesteund door Villa Joep wordt in Nederland inmiddels serieus bekeken hoe dergelijk onderzoek wellicht ook hier op een juiste manier kan worden opgezet.

Onafhankelijke beoordeling
Villa Joep wil onderzoeksvoorstellen onafhankelijk op medische waarde beoordelen. Leider van het onderzoeksteam is de in Canada werkzame Nederlander Maarten Egeler. Om tot een evenwichtig oordeel te komen, maakt hij gebruik van een team van gespecialiseerde collega’s uit verschillende ziekenhuizen in Noord-Amerika. Per aanvraag kijken de medici naar negen aspecten, waaronder de mogelijke bijdrage aan de bestrijding van neuroblastoom, de mate van innovatie, eventuele risico's en de wetenschappelijke kwaliteit. Egeler is hoofd van de afdeling ruggemerg- en stamceltransplantatie in het Hospital for Sick Children in Toronto.

Contact tussen onderzoekers
Vanaf 2011 organiseert Villa Joep de jaarlijkse Scientific Progress Meeting. Tijdens deze bijeenkomst inspireren en informeren Villa Joep en de betrokken wetenschappers elkaar.

In vele takken van de wetenschap is het gebruikelijk en vaak vruchtbaar om onderzoekers op hetzelfde terrein zo nu en dan bij elkaar te brengen. Wetenschappers presenteren er hun onderzoeken en bespreken de meest relevante resultaten met elkaar en met de afdeling Onderzoek van Villa Joep.

rogier-versteeg.jpg hans-clevers.jpg jan-molenaar.jpg

                     Rogier Versteeg                                                    Hans Clevers                                                        Jan Molenaar

Villa Joep wil zo snel mogelijk medicijnen vinden die kinderen genezen. De bijeenkomst is vooral bedoeld om lopende onderzoeken vanuit dat perspectief te bekijken. Wetenschappers zijn zich niet elke dag automatisch bewust van de patiënten voor wie ze uiteindelijk bezig zijn en Villa Joep is niet dagelijks betrokken bij de wetenschap. De bijeenkomsten inspireren, informeren, creëren betrokkenheid bij de noodzaak van onderzoek. 

Om ook de aandacht van jonge toponderzoekers te vestigen op neuroblastoom, is de ‘Villa Joep Travel Grant’ in het leven geroepen. Door een bijdrage in de reiskosten kunnen jonge wetenschappers en studenten congressen over neuroblastoom bijwonen.

Kennis delen
De kans op meer doorbraken naar het ontstaan en de behandeling van neuroblastoom is groot. Dat komt ten eerste door de snel toenemende kennis van de rol die DNA en genen spelen bij het veroorzaken van (onder meer) neuroblastoom. Daarnaast worden de technieken om DNA te onderzoeken snel beter betaalbaar. En ook door het gebruik van internet zijn wetenschappers inmiddels in staat nieuwe kennis makkelijk en snel te delen en toe te passen in eigen onderzoek. Die ontwikkelingen zorgen ervoor dat wetenschappers sinds een paar jaar hardop durven te spreken over het voorkomen of genezen van neuroblastoom binnen enkele decennia.


Op de hoogte blijven?

4x per jaar verschijnt de Villa Joep nieuwsbrief boordevol onderzoeksinformatie, achtergronden en nieuws over acties van onze stichting!

Enkele gegevens ontbreken of zijn onjuist

Het formulier kan nog niet worden verzonden omdat het nog niet helemaal (correct) is ingevuld.